Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Содержание

Боковой амиотрофический склероз: симптомы, лечение, диагностика, прогноз

Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Обновление: Декабрь 2018

Боковой амиотрофический склероз или болезнь Лу Герига – это быстро прогрессирующее заболевание нервной системы, характеризующееся поражением двигательных нейронов спинного мозга, коры и ствола головного мозга. Также в патологический процесс вовлекаются двигательные ветви черепно-мозговых нейронов (тройничный, лицевой, языкоглоточный).

Эпидемиология заболевания

Заболевания встречается крайне редко, примерно 2-5 человек на 100000. Считается, что чаще болеют мужчины после 50 лет.

Болезнь Лу Герига не делает не для кого исключений, она поражает людей разного социального статуса и различных профессий (актеров, сенаторов, лауреатов Нобелевской премии, инженеров, учителей).

Самым известным пациентом был чемпион мира по бейсболу Loi Gering, в честь которого заболевание получило свое название.

В России боковой амиотрофический склероз получил широкое распространение. В настоящее время количество больных людей насчитывает примерно 15000-20000 среди населения. Среди известных людей России, имеющих данную патологию, можно отметить композитора Дмитрия Шостаковича, политика Юрия Гладкова, эстрадного исполнителя Владимира Мигулю.

Причины бокового амиотрофического склероза

В основе заболевания лежит накопление патологического нерастворимого белка в моторных клетках нервной системы, приводящее к их гибели. Причина заболевания в настоящее время неизвестна, но существует множество теорий. К основным теориям относятся:

  • Вирусная – эта теория была популярна в 60-70 годах 20 века, но так и не нашла подтверждения. Ученые США и СССР проводили опыты на обезьянах, вводя им экстракты спинного мозга больных людей. Другие исследователи пытались доказать участие вируса полиомиелита в формировании болезни.
  • Наследственная — в 10% случаев патология носит наследственный характер;
  • Аутоиммунная – эта теория основывается на обнаружении специфических антител, убивающих двигательные нервные клетки. Существуют исследования, доказывающие образование таких антител на фоне других тяжелых заболевания (например, при раке легкого или лимфоме Ходжкина);
  • Генная – у 20% пациентов обнаруживается нарушения генов, кодирующих очень важный фермент Супероксиддисмутазу-1, которая преобразует токсичный для нервных клеток Супероксид в кислород;
  • Нейронная – британские ученые считают, что в развитие заболевания замешаны элементы глии, то есть клетки, которые обеспечивают жизнедеятельность нейронов. Исследования показали, что при недостаточной функции астроцитов, которые удаляют глутамат из нервных окончаний, вероятность развития болезни Лу Герига возрастает в десятки раз.
По частоте встречаемости:По наследованию:
  • спорадический – единичные, не связанные между собой случаи
  • семейный – пациенты имели родственные связи
  • аутосомно-рецессивный
  • аутосомно-доминантный
По уровню поражения ЦНС:Нозологические формы болезни:
  • бульбарный
  • шейный
  • грудной
  • поясничный
  • диффузный
  • респираторный
  • Классический БАС
  • Прогрессирующий бульбарный паралич
  • Прогрессирующая мышечная атрофия
  • Первичный боковой склероз
  • Западно-Тихоокеанский комплекс (БАС-паркинсонизм-деменция)

Любая форма болезни имеет одинаковое начало: больные жалуются на возрастающую мышечную слабость, уменьшение мышечной массы и появление фасцикуляций (мышечных подергиваний).

Бульбарная форма БАСа характеризуется симптомами поражения черепно-мозговых нервов (9,10 и 12 пар):

  • У заболевших ухудшается речь, произношение, тяжело становится шевелить языком.
  • Со временем нарушается акт глотания, больной постоянно поперхивается, пища может выливаться через нос.
  • Пациенты ощущают непроизвольное подергивание языка.
  • Прогрессирование БАСа сопровождается полной атрофией мышц лица и шеи, у пациентов полностью отсутствует мимика, они не могут открывать рот, пережевывать пищу.

Шейно-грудной вариант болезни поражает, в первую очередь, верхние конечности пациента, симметрично с обеих сторон:

  • Вначале больные ощущают ухудшение функциональности кистей, становится тяжелее писать, играть на музыкальных инструментах, выполнять сложные движения.
  • При этом, мышцы руки очень напряжены, повышены сухожильные рефлексы.
  • Со временем слабость распространяется на мышцы предплечья и плеча, они атрофируются. Верхняя конечность напоминает повисшую плеть.

Пояснично-крестцовая форма начинается обычно с ощущения слабости в нижних конечностях.

  • Больные жалуются, что им стало тяжелее выполнять работу, стоя на ногах, ходить на дальние расстояния, подниматься по ступенькам.
  • С течением времени начинает отвисать стопа, атрофируются мышцы ног, пациенты даже не могут стать на ноги.
  • Появляются патологические сухожильные рефлексы (Бабинского). У заболевших развивается недержание мочи и кала.

Не зависимо от того, какой вариант преобладает у больных вначале болезни, исход все равно один. Болезнь неуклонно прогрессирует, распространяясь на все мышцы организма, в том числе и дыхательные. Когда отказывают дыхательные мышцы, больной начинает нуждаться в искусственной вентиляции легких и постоянном уходе.

В своей практике я наблюдала двух пациентов с БАС, мужчину и женщину. Отличал их рыжий цвет волос и сравнительно молодой возраст (до 40 лет). Внешне они были очень похожи: нет и намека на наличие мышц, амимичное лицо, всегда приоткрытый рот.

Умирают такие пациенты в большинстве случаев от сопутствующих заболеваний (пневмонии, сепсис). Даже при должном уходе у них развиваются пролежни (см. как и чем лечить пролежни), гипостатические пневмонии. Осознавая всю тяжесть своего заболевания, больные впадают в депрессию, апатию, перестают интересоваться внешним миром и своими близкими.

С течением времени психика пациента подвергается сильным изменениям. Пациент, которого я наблюдала в течение года, отличался капризностью, эмоциональной лабильностью, агрессивностью, несдержанностью. Проведение интеллектуальных тестов показывало снижение у него мышления, умственных способностей, памяти, внимания.

Диагностика бокового амиотрофического склероза

К основным методам диагностики относятся:

  • МРТ спинного и головного мозга – метод является довольно информативным, выявляет атрофию моторных отделов головного мозга и дегенерацию пирамидных структур;
  • цереброспинальная пункция – обычно выявляет нормальное или повышенное содержание белка;
  • нейрофизиологические обследования – электронейрография (ЭНГ), электромиография (ЭМГ) и транскраниальная магнитная стимуляция (ТКМС).
  • молекулярно-генетический анализ – исследования гена, кодирующего Супероксиддисмутазу-1;
  • биохимическое исследование крови – выявляет повышение в 5-10 раз креатинфосфокиназы (фермент, образующийся при распаде мышц), незначительное увеличение печеночных ферментов (АЛТ, АСТ), накопление шлаков в крови (мочевина, креатинин).

Что происходит при БАС

В связи с тем, что у БАС схожи симптомы с другими заболеваниями, производится дифференциальная диагностика:

  • заболевания головного мозга:  опухоли задней черепной ямки, мультисистемная атрофия, дисциркуляторная энцефалопатия
  • болезни мышц: окулофаренгиальная миодистрофия, миозит, миотония Россолимо-Штейнерта-Куршмана
  • системные заболевания
  • заболевания спинного мозга: лимфолейкоз или лимфома, опухоли спинного мозга, спинальная амиотрофия, сирингомиелия и пр.
  • заболевания периферических нервов: синдром Персонейджа-Тернера, нейромиотония Исаакса,мультифокальная моторная невропатия
  • миастения, синдром Ламберта-Итона — заболеваний нервно-мышечного синапса

Лечение бокового амиотрофического склероза

Лечение болезни в настоящее время является неэффективным. Лекарственные препараты и должный уход за больным только продлевают продолжительность жизни, не обеспечивая полное выздоровление. Симптоматическая терапия включает в себя:

  • Рилузол (Рилутек) – хорошо зарекомендовавший себя препарат в США и Великобритании. Механизм его действия заключается в блокировании глутамата в головном мозге, тем самым улучшая работу Супероксиддисмутазы-1.
  • РНК-интерференция – весьма перспективный метод лечения БАСа, создатели которого были удостоены Нобелевской премии в области медицины. Методика основывается на блокировании синтеза патологического белка в нервных клетках и препятствование их последующей гибели.
  • Трансплантация стволовых клеток – исследования показали, что трансплантация стволовых клеток в центральную нервную систему предотвращает смерть нервных клеток, восстанавливает нейронные связи, улучшает рост нервных волокон.
  • Миорелаксанты – устраняют мышечный спазм и подергивания (Баклофен, Мидокалм, Сирдалуд).
  • Анаболики (Ретаболил) – для увеличения мышечной массы.
  • Антихолинэстеразные препараты (Прозерин, Калимин, Пиридостигмин) – препятствуют быстрому разрушению ацетилхолина в нервномышечных синапсах.
  • Витамины группы В (Нейрорубин, Нейровитан), витамины А, Е, С – данные средства улучшают проведение импульса по нервным волокнам.
  • Антибиотики широкого спектра действия (цефалоспорины 3-4 поколений, фторхинолоны, карбопенемы)– показаны при развитии инфекционных осложнений, сепсиса.

В комплексную терапию обязательно включают кормление через назогастральный зонд, массаж, занятие с врачом ЛФК, консультации психолога.

Прогноз

Как ни печально, но прогноз при боковом амиотрофическом склерозе неблагоприятен. Больные умирают буквально через несколько месяцев или лет, средняя продолжительность жизни у пациентов:

  • только 7% живут более 5 лет
  • при бульбарном дебюте — 3-5 лет
  • при поясничном — 2,5 года

Более благоприятный прогноз при наследственных случаях заболевания, ассоциирующихся с  мутациями в гене супероксиддисмутазы-1.

Ситуация в России омрачается тем, что пациентам не оказывается надлежащая помощь, о чем говорит тот факт, что Рилузот — препарат замедляющий течение болезни, до 2011 года в России даже не был зарегистрирован, и только в том же году само заболевание было внесено в список «редких». Но в Москве действуют:

  • Фонд помощи больным боковым амиотрофическим склерозом при Марфо-Мариинском центре милосердия
  • Благотворительный фонд помощи Г.Н.Левицкого больным БАС

В конце хотелось бы добавить о благотворительной акции Ice Bucket Challenge, которая имела место в июле 2014 года. Она была направлена на сбор средств в поддержку больных боковым амиотрофическим склерозом и получила достаточно широкое распространение. Организаторам удалось собрать более 40 миллионов долларов.

Суть акции заключалась в том, что человек либо обливается ведром ледяной воды и запечатлевает это на видео, либо жертвует определенную сумму денег благотворительной организации. Акция стала довольно популярной за счет участия в ней популярных исполнителей, актеров и даже политиков.

Селезнева Валентина Анатольевна врач-терапевт

Источник: http://zdravotvet.ru/bokovoj-amiotroficheskij-skleroz-simptomy-lechenie-diagnostika-prognoz/

Заболевания двигательных нейронов: систематический обзор по лечению БАС и СМА

Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Введение. Заболеваний двигательных нейронов БАС и СМА являются на сегодняшний день неизлечимыми заболеваниями. Тем не менее, появились новые исследования по этой теме. Этот обзор оценивает текущие виды лечения этих заболеваний.

Источники данных. Oxford Journals.

Области согласия. Рилузол остается единственным эффективным утвержденным FDA препаратом для лечения БАС.

Области разногласий. Разработка клинических испытаний и неудовлетворительные результаты исследований на человеке и животных, продолжают вызывать разногласия по вопросу лечения пациентов.

Необходимы публикация более точных расчетов, критическая оценка исследований и недопущение предвзятости в публикации положительных результатов.

Лучшее понимание патогенеза должно привести к более убедительным манипуляциям.

Введение

Боковой амиотрофический склероз (БАС), или заболевания двигательных нейронов (БДН), остается одним из самых разрушительных и неизлечимых неврологических заболеваний. В данной статье БАС и БДН считаются синонимами.

Несмотря на то, что БАС/БДН является относительно редким заболеванием, так как большинство людей после установления диагноза умирают через 2–3 года и коэффициент заболеваемости составляет 2–3 человека на 100 000, — около 1 500 человек умирают ежегодно от этой болезни.

Основные причины остаются до конца не определенными, но, как представляется, являются многофакторными, включая генетическую и экологическую составляющие.

Рилутек (Рилузол) является лицензированным препаратом для замедления прогрессирования заболевания с относительно мягким действием, а также используемого в качестве симптоматического лечения.

В условиях отсутствия какого-либо лечения и ограниченного понимания причин заболевания, было рассмотрено большое количество потенциально возможных методов лечения. Некоторые из них были подвергнуты клиническим испытаниям.

Методология клинических испытаний не всегда было адекватной.

Многие из этих обзоров публикуются в рамках Cochrane Collaboration, но не являются легко доступными во всех странах. Некоторые из них, однако, доступны в журнальных статьях.

Систематические обзоры предоставляют основу для доказательной медицины.

Результаты должны быть доступны для широкой аудитории, включая неврологов, других специалистов здравоохранения, пациентов и лиц, осуществляющих уход.

Цель обзора — дать объективную оценку имеющихся доказательств и снять предвзятость, присущую большинству обзоров.

Cochrane Collaboration — это международная некоммерческая и независимая организация, занимающаяся сбором актуальной, точной информации о результатах в здравоохранении, и легко доступная во всем мире. Она основана в 1993 и названа в честь Арчи Кокрейна, британского эпидемиолога (www.cochrane.org).

Cochrane Library в настоящее время содержит 3737 полных обзоров и 1939 протоколов. Обзор структурирован по фону, целям, методам, результатам и обсуждениям. Это электронная библиотека доступна на компакт-диске (в настоящее время пять дисков) или в Интернете. Это позволяет регулярно обновлять обзоры. Результаты доступны для широкой аудитории.

В настоящее время существуют 11 обзоров по БАС/БДН и 7 протоколов, ожидающих завершения. Есть еще на 11 обзоров по СМА другим заболеваниям двигательных нейронов. Есть также отзывы по общим нервно-мышечным и неврологическим проблемам

Глутамат блокаторы

Рилутек (Рилузол) в настоящее время является единственным препаратом, одобренным регулирующими органами для лечения БАС, включая Европу, США и Австралию. Первые исследования были основаны на гипотезе, что эксайтотоксичность глутамата, способствующая гибели нейронов при БАС/БДН, под воздействием рилузола ингибирует высвобождение глутамата.

Миллер с соавторами обследовали в четырех рандомизированных контролируемых испытаниях, в общей сложности 974 пациента, принимающих Рилутек (Рилузол) и 503 плацебо-пациентов.

Они выбрали соотношение объединенной опасности на основе процента смертности (трахеостомии) за 100 мг по сравнению с плацебо Рилутек (Рилузол) на всех временных точках. Статистический анализ исследований достаточно сложный.

Когда данные для дозы 100 мг в трех испытаниях были объединены, медиана выживаемости составила 14,8 месяцев для рилузол-пациентов и 11,8 месяцев для плацебо (разница 3 месяца). Миллер и др.

сделали вывод, что Рилутек (Рилузол), 100 мг в день, является достаточно безопасным и, вероятно, продлевает среднюю выживаемость около 2-3 месяцев у пациентов с БАС/БДН. Было бы интересно получить результаты дальнейших испытаний Рилутека (Рилузола) в определенных группах пациентов, в течение более длительного времени, но это маловероятно, учитывая незначительный эффект и поиск более эффективных лекарств.

Антиоксидантное лечение

Антиоксиданты использовались в лечении БАС/БДН в течение многих лет. Многие пациенты до сих пор принимают антиоксиданты, такие как витамины С и Е. Витамин Е в больших дозах (> 1000 мг в день) может повысить риск геморрагического инсульта и преждевременной смерти.

Оррелл с соавторами проводили 9 рандомизированных испытаний.

Не было получено достаточно доказательств, чтобы подтвердить эффективность витамина Е 500 мг, витамина Е 1 г, пять раз в день в комбинации с метионином, витамина Е и селена, или ацетилцистеина 50 мг/кг ежедневно подкожно. Также испытывались другие антиоксиданты, включающие селегилин и дегидроэпиандростерон. Но достаточных доказательств эффективности не было получено.

Низкомолекулярный антиоксидант AEOL-10150 находится в разработке. Витамин С и Е являются достаточно дешевыми, как правило, хорошо переносятся, и продолжают использоваться некоторыми врачами и пациентами — они не имеют явных противопоказаний, несмотря на отсутствие доказанной эффективности.

Цилиарный нейротрофический фактор роста

Цилиарный нейротрофический фактор роста (CNTF) является нейротрофическим фактором, который способствовал выживанию двигательных нейронов в клеточных культурах и грызунах, в том числе замедлению прогрессирования заболевания и улучшения мышечной силы у мыши с БАС/БДН.

Богиоанни и другие провели два рандомизированных контролируемых исследования, в общей сложности на 1300 пациентов с БАС/БДН. Рекомбинантный CNTF вводили подкожно три раза в неделю в первом испытании и ежедневно в более низкой дозировке. Никакой существенной эффективности продемонстрировано не было, а при более высоких дозах, наблюдались побочные эффекты.

Инсулиноподобный фактор роста. Инсулиноподобный фактор роста I (IGF-I) является естественным пептидом, обладающим нейротрофическим эффектом. Положительные изменения были зарегистрированы у ряда моделей с БАС/БДН и других моделей с нейропатией, в том числе у G93A SOD1-трансгенных мышей.

Митчелл с соавторами провели два рандомизированных контролируемых испытания. Ежедневное введение рекомбинантного человеческого IGF-I (rhIGF) подкожно, в европейском испытании на 124 мышах, получающих rhIGF-I 0,1 мг/кг/в день и 59 плацебо, никаких существенных изменений у мышей с БАС/БДН по рейтинговой шкале Appel ALS (AALSRS) за 9 месяцев лечения получено не было.

В североамериканском испытании на 89 мышах, получавших rhIGF-I 0,05 мг/кг/в день, 87 — получающих 0,1 мг/кг/в день и 90 — плацебо, было получено значительное преимущество за 9 месяцев. Комбинированный анализ обоих испытаний показал значительное преимущество по шкале AALSRS в контрольной группе.

Митчелл и другие пришли к выводу, что имеющиеся исследования не позволяют окончательно оценить клиническую эффективность rhIGF-I в БАС/БДН. У Митчелла были опасения по поводу выборки малых размеров, короткого срока испытания и выбора AALSRS в качестве источника первичной меры эффективности. Они также имели проблемы с недостающими контрольными данными и другими рисками.

Лечебная физкультура

Общий вопрос врачей и пациентов — оказывают ли эффект физические упражнения на БАС/БДН. Есть теоретические основания полагать, что избыток упражнений может быть вредным для поврежденных двигательных нервов и мышц, но в равной степени есть и преимущества влияния физических упражнений на нервный и мышечный рост и устойчивость.

Три исследования на мышах показали замедление прогрессирования заболевания и увеличение выносливости при умеренной интенсивности упражнений. Четвертое исследование показало вредное влияние физических упражнений на самцов мышей.

Дал Белло-Хаас с соавторами провели два рандомизированных контролируемых исследования, давая упражнения на выносливость с умеренной нагрузкой и незначительной интенсивностью 25 пациентам с БАС/БДН, и три раза в неделю — упражнения с умеренной нагрузкой и умеренной интенсивностью 27 пациентам. При объединении результатов двух исследований, после 3 месяцев, наблюдалось значительное улучшение ALSFRS по сравнению с контрольной группой. Дал Белло-Хаас с соавторами пришли к выводу, что исследования были слишком малы, чтобы определить, является ли упражнение для людей с БАС/БДН полезными или вредными.

Энтеральное зондовое питание

Энтеральное питание через зонд обычно используется в БАС/БДН для поддержания адекватного питания и гидратации. Оно наиболее часто осуществляется с помощью чрескожной эндоскопической гастростомии (ПЭГ-трубка), а также рентгенологическим введением пищи в гастростому (РИГ).

Лангмор с соавторами провели 10 нерандомизированных исследований, сравнивающих ПЭГ- и РИГ-питанеи. Считается, что преимущество энтерального питания бесспорно, так как без какого-либо питания невозможно было принципе провести исследование.

В целом, в проведенных (не рандомизированных контролируемых) испытаниях ПЭГ явилось положительным преимуществом как при бульбарном БАС, так и при амиотрофии конечностей. Лангмор с соавторами пришли к выводу, что при низкой жизненной емкости легких ПЭГ не показана, так как это связано с плохим прогнозом.

Медикаментозная терапия боли

Боль является общей проблемой при БАС/БДН, особенно на поздних стадиях. Большая часть касается нейромускульной слабости, включая последствия положения и неподвижности. О тяжелой боли сообщили примерно 20% пациентов с БАС/БДН.

Бреттшнайдер с соавторами не проводили случайных контрольных исследований медикаментозного лечения боли при БАС/БДН. Управление болью является общим, характерным для других заболеваний, включающим нестероидные противовоспалительные препараты и опиаты. Препараты марихуаны при БАС/БДН используются не так часто, как при других болезнях, таких как рассеянный склероз, СПИД или рак.

Терапия спастичности

Мышечная недостаточность (спастичность) — общая черта БАС/БДН, и для некоторых пациентов это серьезно, из-за общей нетрудоспособности и боли.

Эшворт с соавторами проводили случайные контрольные исследования многих потенциальных методов терапии мышечной недостаточности при БАС/БДН — физиотерапия, рецептурные лекарства, продаваемые без рецепта лекарства, химический нейролизис, хирургическое вмешательство и альтернативные методы лечения.

Они провели только одно случайное контрольное исследование, которое соответствовало их критериям. Это было исследование на выносливость деятельности умеренной интенсивности у 25 пациентов с БАС/БДН.

К третьему месяцу, у пациентов, выполняющих 15-минутные упражнения два раза в день, было значительно уменьшена мышечная недостаточность, по сравнению с обычными действиями.

Эшворт с соавторами пришли к заключению, что единственного испытания было недостаточно для того, чтобы определить, было ли это полезно или вредно. Они считают, что необходимо исследование, чтобы проверить, полезно ли лечение антимышечной недостаточности, например, баклофеном или дантроленом, или наносят вред, ухудшая мышечную слабость и функцию.

Клинический опыт показывает, что для балофен- и дантроленоподобных препаратов при мышечной недостаточности в управлении пациентами с БАС/БДН, нужно осторожное регулирование дозы, связанное с прогрессирующей природой заболевания. По понятным причинам, трудно разрабатывать и планировать соответствующее случайное контрольное исследование в этой ситуации.

Семейные БАС/БДН

Некоторые гены связаны с классической БАС/БДН мутациями в гене SOD1 (медь-цинкзависимой супероксиддисмутазы), TARDBP (TAR ДНК-связывающего белка), связанного с мутацией гена TDP-43 и FUS-ген (липосаркомы), наряду с генами, связанными с другими нарушениями двигательных нейронов. Может ли, например, БАС/БДН, связанный с SOD1 мутацией, отреагировать на специфическое воздействие.

Бенатар с соавторами пытались определить, можно ли выделить подгруппы пациентов с семейным БАС/БДН в рандомизированных контролируемых испытаниях пациентов с БАС/БДН (спорадическими в сочетании с семейными). Они выделили 41 семейных пациентов с БАС/БДН из всего лишь четырех крупных исследований.

Но в клинической практике принято, что все пациенты БАС/БДН будут реагировать аналогично на лечение. И, все-таки, в будущем важно выделять и анализировать пациентов в подгруппах со специфическими генетическими мутациями.

Вполне возможно, что некоторые направленной генной терапии будут направлены на конкретные генетические условия.

Кокрановский обзор для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА)

Как правило, СМА относится к генетически определенному заболеванию, связанному с изменениями в гене SMN. Большинство пациентов — дети, но выявлено некоторое число взрослых СМА-пациентов, особенно типа IV (проксимальная форма взрослых), с возрастом начала заболевания после 35 лет.

Тип I (Верднига-Гоффмана) СМА поражает детей от рождения, никогда не будут в состоянии сидеть, и как правило умирают в возрасте 2 года.

Босбум с соавторами провели одно рандомизированное контролируемое испытание Рилутека (Рилузола) при СМА и сравнили его с плацебо-группой.

Трое детей, получавших Рилутек (Рилузол), были живы в возрасте 30, 48 и 64 месяцев, в то время как все пациенты из плацебо-группы умерли.

Только 10 пациентов были включены в исследование, которое не было полностью проведено из-за проблем с финансированием.

Bosboom с соавторами пришли к выводу, что медикаментозное лечение проявляет существенную эффективность в СМА типа I, но необходимо больше испытаний Рилутека (Рилузола).

Это не исчерпывающий обзор всех клинических испытаний БАС/БДН и других БДН, но данные Кокрановского обзора рандомизированных контролируемых испытаний легкодоступны и обновляются.

Рилутек (Рилузол) остается единственным лечением, демонстрирующим пользу. Отсутствие последующих клинических исследований Рилутека (Рилузола) при БАС/БДН разочаровывает, и истинный эффект данного препарата по-прежнему трудно определить.

В нашей аптеке вы можете Рилутек купить

При копировании материалов активная ссылка на наш сайт обязательна.

Источник: http://www.aeropharmexpress.ru/obzor-lekarstv/zabolevaniya-dvigatelnyh-nejronov-sistematicheskij-obzor-po-lecheniju-bas-i-sma/

Болезнь БАС: причины, симптомы и течение. Диагностика и лечение бокового амиотрофического склероза

Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Современная медицина постоянно развивается. Ученые создают все новые лекарства от неизлечимых ранее заболеваний. Однако сегодня специалисты не могут предложить адекватное лечение против всех недугов.

Одной из таких патологий является болезнь БАС. Причины этого заболевания до сих пор остаются неизученными, а количество пациентов с каждым годом лишь увеличивается.

В данной статье мы более подробно рассмотрим эту патологию, ее основные симптомы и способы лечения.

Общая информация

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Шарко) представляет собой серьезную патологию нервной системы, при которой наблюдается поражение так называемых двигательных нейронов в области спинного мозга, а также в коре головного мозга. Это хроническое и неизлечимое заболевание, постепенно приводящее к дегенерации всей нервной системы. На последних стадиях недуга человек становится беспомощным, но при этом у него сохраняется ясность ума и психическое здоровье.

Болезнь БАС, причины и патогенез которой до конца не были изучены, не отличается специфическими методами диагностики и лечения. Ученые и сегодня продолжают активно ее изучать. Сейчас точно известно, что недуг развивается преимущественно у людей в возрасте от 50 и приблизительно до 70 лет, однако известны случаи и более раннего поражения.

Классификация

В зависимости от локализации первичных проявлений заболевания специалисты выделяют следующие его формы:

  1. Пояснично-крестцовая форма (происходит нарушение двигательной функции нижних конечностей).
  2. Бульбарная форма (поражаются некоторые ядра головного мозга, что влечет за собой паралич центрального характера).
  3. Шейно-грудная форма (первичные симптомы проявляются с изменения привычной двигательной функции верхних конечностей).

С другой стороны, специалисты выделяют еще три типа болезни БАС:

  1. Марианская форма (первичные признаки возникают очень рано, наблюдается медленное течение заболевания).
  2. Классический спорадический тип (95% от всех случаев заболевания).
  3. Семейный тип (отличается поздним проявлением и наследственной предрасположенностью).

Причины данного заболевания, к сожалению, до сих пор остаются малоизученными. Ученые в настоящее время выделяют ряд факторов, при существовании которых вероятность заболеть в несколько раз увеличивается:

  • мутация белка убиквина;
  • нарушение действия нейротрофического фактора;
  • мутации некоторых генов;
  • повышенное свободнорадикальное окисление в самих клетках нейронов;
  • наличие инфекционного агента;
  • повышенная активность так называемых возбуждающих аминокислот.

Бас болезнь. симптомы

Фото пациентов с этим недугом можно посмотреть в специализированных справочниках. Всех их объединяет только одно – внешние симптомы болезни на поздних стадиях.

Что касается первичных клинических признаков патологии, то они весьма редко вызывают настороженность со стороны пациентов. Более того, потенциальные больные зачастую объясняют их постоянными стрессами или отсутствием отдыха от рабочей рутины. Ниже перечислим симптомы недуга, появляющиеся на ранних стадиях:

  • слабость в мышцах;
  • дизартрия (затруднения в разговоре);
  • частые мышечные спазмы;
  • онемение и слабость конечностей;
  • легкие подергивания мышц.

Все эти признаки должны насторожить каждого и стать поводом для обращения к специалисту. В противном случае болезнь будет прогрессировать, что в несколько раз увеличивает вероятность развития осложнений.

Течение заболевания

Как развивается БАС? Болезнь, симптомы которой были перечислены выше, первоначально начинается с мышечной слабости и онемения конечностей. Если патология развивается с ног, то больные могут испытывать трудности при ходьбе, постоянно запинаться.

Если недуг проявляется с нарушения работы верхних конечностей, возникают проблемы с выполнением самых элементарных заданий (застегивание рубашки, поворот ключа в замке).

Как еще можно распознать болезнь БАС? Причины недуга в 25% случаев кроются в поражении продолговатого мозга. Первоначально возникают трудности с речью, а затем и с глотанием.

Все это влечет за собой проблемы с жеванием пищи. Как следствие, человек перестает нормально питаться и теряет вес.

В связи с этим многие пациенты впадают в депрессивное состояние, так как болезнь обычно не влияет на когнитивные функции.

У некоторых больных появляются трудности с образованием слов и даже нормальной концентрацией внимания. Незначительные нарушения такого рода чаще всего объясняются плохим дыханием в ночное время суток. Медицинские работники уже сейчас должны рассказать больному об особенностях течения недуга, вариантах терапии, чтобы он смог заблаговременно принять осознанное решение о своем будущем.

Большая часть пациентов умирает от дыхательной недостаточности или пневмонии. Как правило, летальный исход наступает через пять лет с момента подтверждения недуга.

Диагностика

Подтвердить наличие данного заболевания может только специалист. В этом вопросе первостепенная роль отводится грамотной интерпретации имеющейся клинической картины у конкретного пациента. Крайне важна дифференциальная диагностика болезни БАС.

  1. Электромиография. Этот метод позволяет подтвердить наличие фасцикуляции на ранней стадии ее развития. Во время этой процедуры специалист исследует электрическую активность мышц.
  2. МРТ позволяет выявить патологические очаги и оценить функционирование всех нервных структур.

Каким должно быть лечение?

К сожалению, медицина сегодня не может предложить эффективную терапию против этого недуга. Как можно побороть болезнь БАС? Лечение должно быть направлено в первую очередь на замедление течения патологии. Для этих целей используются следующие мероприятия:

  • специальный массаж конечностей;
  • при отказе дыхательной мускулатуры назначается искусственная вентиляция легких;
  • в случае развития депрессивного состояния рекомендуются транквилизаторы и антидепрессанты. В каждом конкретном случае препараты назначаются в индивидуальном порядке;
  • суставные боли купируются нестероидными противовоспалительными средствами («Финлепсин»);
  • сегодня специалисты предлагают всем пациентам препарат «Рилузол». Он обладает доказанным действием и представляет собой ингибитор высвобождения так называемой глутаминовой кислоты. При попадании в организм препарат уменьшает повреждение нейронов. Однако даже это средство не способно полностью вылечить больного, оно лишь замедляет течение болезни БАС;
  • для облегчения движения пациента используются специальные приспособления (трости, кресла) и воротники для полной фиксации шеи.

Лечение стволовыми клетками

Во многих европейских странах пациентам с БАС сегодня проводят лечение собственными стволовыми клетками, что также позволяет замедлить развитие недуга.

Такого рода терапия направлена на улучшение первичных функций головного мозга.

Стволовые клетки, трансплантированные в область повреждения, восстанавливают нейроны, улучшают снабжение мозга кислородом и способствуют появлению новых кровеносных сосудов.

Выделение самих стволовых клеток и их непосредственная трансплантация, как правило, проводятся в амбулаторных условиях. После терапии пациент еще 2 суток находится в больнице, где специалисты наблюдают за его состоянием.

Во время самой процедуры клетки вводятся в спинномозговую жидкость посредством люмбальной пункции. Вне организма им не дают самостоятельно размножаться, а реимплантация осуществляется только после детальной очистки.

Важно заметить, такого рода терапия позволяет существенно замедлить болезнь БАС. Фото пациентов через 5-6 месяцев после процедуры наглядно доказывают данное утверждение. Избавиться полностью от болезни она не поможет. К сожалению, зафиксированы и такие случаи, когда лечение вовсе не дает никакого эффекта.

Заключение

Прогноз данного заболевания практически всегда неблагоприятен. Прогрессирование двигательных расстройств неминуемо влечет за собой летальный исход (2-6 лет).

В данной статье мы рассказали о том, что представляет собой такая патология, как БАС. Болезнь, симптомы которой могут не проявляться в течение длительного времени, в настоящее время невозможно вылечить до конца. Ученые всего мира продолжают активно изучать этот недуг, его причины и скорость развития, пытаются найти эффективное лекарственное средство.

Источник: http://fb.ru/article/169263/bolezn-bas-prichinyi-simptomyi-i-techenie-diagnostika-i-lechenie-bokovogo-amiotroficheskogo-skleroza

Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Рилузол: шанс для больных БАС или пустышка?

Препарат зарегистрирован в США и Европе. Считается единственным неврологическим средством для замедления БАС (боковой амиотрофический склероз) и БДН (болезнь двигательного нейрона). Препарат замедляет течение болезни и способствует увеличению жизни в среднем на 6 месяцев.

На территории России препарат не зарегистрирован и считается официально недоступным. Также препарат выпускают под названием Рилутек.

Форма выпуска и состав

Рилузол — таблетки, покрытые оболочкой белого цвета. Одна таблетка содержит 50 мг активного вещества.

Вспомогательные компоненты:

  • вода очищенная;
  • титана диоксид;
  • макрогол 6000;
  • гидроксипропилметилцеллюлоза;
  • натрия кроскармезол;
  • магния стеарат;
  • диоксид кремния коллоидный безводный;
  • целлюлоза микрокристаллическая;
  • фосфат кальция двухосновной безводный.

Описание средства

Рилузол это не лекарственное средство и оно не восстанавливает нейроны, которые были поражены заболеванием. Благодаря применению препарата можно продлить среднюю продолжительность жизни примерно на 3-5 месяцев за полтора года его приема.

Средство не снимает симптомы заболевания и эффект рассчитан на психологическое самовнушение больным, его часто сравнивают с плацебо.

У людей принимавших препарат отмечают эффект от применения, но он не большой.

Это единственный препарат, который как-то воздействует на заболевание.

Механизм воздействия и фармосвойства

Препарат осуществляет мышечный контроль с помощью электрических импульсов от мозга. Они проходят через систему нейронов отвечающих за двигательную активность.

Импульсы двигаются последовательно от нейрона к нейрону с помощью высвобождения химического медиатора. В основном им выступает глутамат. При большом скоплении он может вызвать интоксикацию организма.

Люди с заболеваниями БАС и БДН принимают Рилузол для уменьшения его содержания. Он обладает антиглутаматным эффектом и замедляет болезнь. Препарат блокирует активность этого вещества.

После попадания в организм средство достигает пика активности через 65-80 минут. Он равномерно распределяется по всему организму. Период полураспада начинается через 14-16 часов после приема. Выводится с мочой. Рилутек может приникать в грудное молоко и проходить через гематоэнцефалический барьер.

Употребляется для увеличения срока жизни и во время механической вентиляции при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Рекомендован препарат для людей с заболеванием бокового амиотрофического склероза в любой степени.

Список противопоказаний

Применение препарата запрещено при наличии некоторых заболеваний.

К ним относятся:

  • заболевания почек;
  • печени;
  • повышенный уровень трансаминаза;
  • болезни сердечно-сосудистой системы;
  • беременность;
  • период лактации.

Перед началом приема необходимо проконсультироваться с врачом и сдать необходимые анализы для выявления заболеваний.
Запрещено употреблять алкоголь во время лечения Рилузолом.

Как применять

Таблетки Рилузол применяют за пару часов до или после еды на голодный желудок.

Таблетку нельзя разжевывать, а необходимо проглотить и запить необходимым количеством воды.

Если у пациента есть затруднения с глотанием (нарушен глотательный рефлекс) то таблетку можно размельчить и добавить в 1 ложку (чайную) сладкой воды.

Из-за этого может возникнуть легкое онемение ротовой полости. После измельчения таблетку необходимо незамедлительно принять. Препарат не растворяется в воде.

Если возникают трудности с приемом препарата, обратитесь к врачу за консультацией.

Суточная доза для взрослых и пожилых людей не должна превышать 100 мг. Принимать два раза за 24 часа по 50 мг.

Длительность курса лечения определяет врач индивидуально для каждого пациента. Детям препарат принимать запрещено.

Особые указания

Во время приема средства требуется постоянно контролировать анализы крови. Это позволит выявить заболевания печени, которые могут проявиться во время приема препарата.

Перед лечением необходимо выяснить уровень АлАТ в крови и регулярно следить за его состоянием. При возрастании АлАТ выше нормы в 5 раз лечение надо отменить.

Побочные указания

В большинстве случаев Рилузол не оказывает побочных эффектов. Однако в редких случаях прием средства может вызвать:

  • тошноту;
  • рвоту;
  • несварение желудка;
  • слабость организма (астения);
  • быструю утомляемость;
  • боли головы;
  • боли живота;
  • головокружение;
  • повреждения печени;
  • тахикардию;
  • сонливость;
  • экзему;
  • отек Квинке;
  • анорексию;
  • периферические отеки;
  • появление парестезии в области рта;

Эти побочные проявления можно убрать на некоторое время, снизив дозу или отказаться от употребления средства. Они не несут опасности для жизни.

Во время приема медикамента запрещается управлять транспортными средствами, так как он может вызвать сонливость и головокружение.

При передозировке средством могут возникнуть усиленные побочные эффекты. Возможно появление коматозного состояния. Лечение назначают симптоматическое.

При одновременном приеме Рилузола с подавляющими гомопротеины препаратами возможно понижение скорости выведение средства из организма.

Как дело обстоит на самом деле

Из отзывов потребителей, который столкнулись с необходимостью принимать Рилузол, можно сделать определенные выводы.

У моей мамы в 2011 году диагностировали БАС пирамидальной формы. Рилузол начала принимать в 2012году. До приема препарата болезнь очень быстро развивалась, она стала плохо говорить и двигаться.

После его приема утраченные функции не восстановились, но течение заболевания значительно замедлилось. Врачи предполагали, что через год она не сможет двигаться, с последующим отказом дыхательной системы.

Но с момента употребления данного препарата мама еще ходит и говорит. Прошло уже 2 года. Мы очень надеемся на этот препарат, так как он сохраняет жизнь моему самому родному человеку.

Источник: http://NeuroDoc.ru/lekarstva/riluzol.html

Поделиться:
Нет комментариев

    Добавить комментарий

    Ваш e-mail не будет опубликован. Все поля обязательны для заполнения.